Acaba de regresar de un congreso internacional en Kioto. ¿Por qué fue una cita importante? 

Porque marcaba el 20º aniversario del descubrimiento de las células iPS, realizado en 2006 en ratón y en 2007 en humanos por el equipo del profesor japonés Shinya Yamanaka, en Kioto.

El congreso, organizado por iniciativa del propio profesor Yamanaka, permitió hacer un repaso a la historia de este descubrimiento, así como un balance muy completo de los progresos realizados y de las perspectivas futuras.

¿Puede recordarnos qué son las células iPS?

Son células humanas adultas —por ejemplo, células de la piel— que se transforman para hacerles perder sus características especializadas.

Gracias a lo que se denomina el “cóctel de Yamanaka”, una combinación de cuatro genes, estas células recuperan propiedades comparables a las de las células madre embrionarias. De este modo adquieren la capacidad de transformarse en cualquier tipo de célula del cuerpo humano.

Por tanto, estas células son un punto de partida, no un fin en sí mismas.

Exactamente. Nunca se trabaja “con iPS” simplemente por tener iPS. Constituyen un punto de partida.

Después se rediferencian según el órgano que se desea estudiar: corazón, neuronas, pulmón… Reproduciendo en el laboratorio lo que ocurre de manera natural durante el desarrollo embrionario, se proporciona a la célula el entorno de cultivo adecuado.

¿Cuáles son hoy los grandes objetivos de la investigación con células iPS?

Hay dos grandes objetivos.

1. El primero es la medicina regenerativa: producir células o tejidos destinados a ser trasplantados a un paciente, por ejemplo en enfermedades neurodegenerativas, cardíacas u oftalmológicas.
2. El segundo es el desarrollo de medicamentos. Las células iPS permiten crear modelos celulares de enfermedades humanas, sobre los que se pueden estudiar los mecanismos patológicos y probar nuevos tratamientos con vistas a ensayos clínicos.

¿La medicina regenerativa basada en iPS es ya una realidad?

Sí, aunque todavía se encuentra en fase de ensayos clínicos, por ejemplo para su uso en la degeneración macular (enfermedades de la retina), algunas patologías cardíacas congénitas o la enfermedad de Parkinson.

Desde la creación de las células iPS, su utilización técnica ha mejorado de forma constante. En un primer momento, la idea era extraer células de un paciente, reprogramarlas en iPS y posteriormente rediferenciarlas antes de reinyectarlas en el mismo paciente.

Los primeros ensayos mostraron que este proceso podía tardar alrededor de un año y costar cerca de un millón de dólares por paciente. Evidentemente, esto no era realista a gran escala.

¿Qué solución se encontró?

Los investigadores cambiaron de enfoque y comenzaron a desarrollar líneas celulares iPS de calidad clínica procedentes de donantes.

En Japón se han creado 27 líneas celulares con diferentes perfiles inmunológicos. Actualmente ya se han utilizado en más de quince ensayos clínicos.

Esto permite ahorrar muchísimo tiempo, reducir costes y hacer viable su aplicación clínica.

¿Qué sabemos hoy sobre la seguridad de estas células?

Tras veinte años de investigación, podemos decir que la seguridad clínica a corto plazo es muy buena en todos los escenarios presentados.

Sin embargo, todavía falta perspectiva a largo plazo, algo normal tratándose de una tecnología relativamente reciente. Por ello, los ensayos continúan con una vigilancia muy estricta.

¿Tienen hoy las células iPS el mismo potencial que las células madre embrionarias?

Sí. Los investigadores que trabajan en medicina regenerativa o en el desarrollo de fármacos consideran actualmente que las células iPS tienen un potencial equivalente al de las células madre embrionarias humanas.

Si las células embrionarias parecen llevar cierta ventaja histórica, es sobre todo porque fueron descubiertas antes, en 1998. Pero hasta hoy ningún tratamiento autorizado procede de ellas.

¿Cuál es el compromiso de la Fundación Jérôme Lejeune con este ámbito?

La Fundación se interesa por las células iPS desde el principio.

Ya en 2006, el año de su descubrimiento, apoyó un congreso en Roma donde el profesor Yamanaka presentó sus trabajos por primera vez en Europa.

Desde entonces, la Fundación acompaña y apoya activamente proyectos que utilizan células iPS, porque representan una alternativa científica creíble y respetuosa con la vida humana frente al uso de células madre embrionarias.

No obstante, aunque la creación de células iPS no plantea en sí misma dificultades éticas, podrían producirse derivas graves en su utilización, especialmente en el ámbito de la procreación (por ejemplo, la creación de embriones o de gametos a partir de células iPS).

Se trata de una técnica que, en sí misma, es neutral, pero que puede dar lugar a usos problemáticos. Por ello, la Fundación permanece vigilante en este ámbito.

Finalmente, ¿qué destacaría de este congreso?

Este congreso muestra hasta qué punto los avances han sido considerables en veinte años, pero también que el camino todavía es largo.

Seguimos en una fase de ensayos clínicos, validación y optimización. Los equipos trabajan activamente para que estas terapias sean más accesibles, menos costosas y puedan beneficiar al mayor número posible de personas.

Por eso merece claramente la pena comprometerse activamente en el apoyo a esta técnica, que es a la vez exigente desde el punto de vista científico y respetuosa desde el punto de vista ético.